L’expertise et le savoir-faire des équipes de l’Assistance Publique – Hôpitaux de Paris et la collaboration de l’Association Française contre les Myopathies (AFM) ont permis d’obtenir une Autorisation européenne de Mise sur le Marché pour le produit dénommé Firdapse© (Amifampridine) utilisé pour le syndrome de Lambert-Eaton.

Décrit en 1956, le Syndrome de Lambert-Eaton est une maladie rare neuromusculaire causée par un dysfonctionnement de la jonction neuro-musculaire dont le type le plus répandu est la Myasthénie auto-immune. Fréquemment associé au cancer du poumon à petites cellules, ce syndrome est caractérisé par une faiblesse musculaire et une fatigabilité des muscles des membres, surtout des membres inférieurs et du tronc. L’atteinte oculaire est présente dans 70 % des cas. Cette pathologie affecte actuellement 2000 à 5000 patients en Europe et 1200 à 3000 aux Etats-Unis.

Une équipe de l’Agence Générale des Equipements et Produits de Santé (AGEPS) de l’AP-HP a développé un comprimé sécable contenant 10 mg de 3,4 diaminopyridine (3,4- DAP). L’Office de Transfert de Technologie et de Partenariats Industriels de l’AP-HP (OTT&PI) a par la suite obtenu un brevet pour l’utilisation de la substance active dans le traitement de diverses pathologies, dont le syndrome de Lambert-Eaton.

Pour le développer et le commercialiser, l’AP-HP a conclu deux partenariats. L’un financier, avec l’Association Française contre les Myopathies (AFM) dans le cadre des études de toxicité complémentaires sur les animaux, l’autre industriel avec OPi-EUSA/Huxley-Biomarin, dans le cadre d’un accord de licence mondiale.

La collaboration de l’AP-HP et de l’AFM a permis de concrétiser cette mise sur le marché d’autant plus remarquable que seules 50 AMM européennes pour des médicaments d’indication orpheline ont été délivrées entre 2001 et 2008.

Pour soutenir l’AFM et le téléthon : www.afm-france.org
Source : AFM France

A Lire également

Cancers : prostate et sein toujours à la hausse L’Institut de veille sanitaire (InVS) publie les chiffres 2010 du cancer, en légère hausse par rapport à 2009. Chez l’homme, en 2010, on estime à 203 ...
Téléthon : des critiques injustifiées ? La 23e édition du Téléthon sera-t-elle aussi « porteuse » que les éditions précédentes ? La polémique autour de cette manifestation et de l’argent réc...
Cancer du poumon: une seule solution, l’arrêt tota... Plus de tabac, plus de cancer du poumon? Oui, à 80%. Le taux de cancer du poumon pourrait en effet diminué de plus de 80 % si le tabac était définitiv...
Cancer du poumon : un site pour mieux vivre avec l... « Vivre avec un cancer du poumon » est un site internet dédié aux personnes qui souffrent d’un cancer du poumon. En France, chaque année, 40 000 nouve...
Les maladies rares en 10 questions Une maladie est dite rare quand elle atteint moins d’une personne sur 2000. Il existe plus de 7 000 pathologies rares. Elles concernent plus de 3 mill...
Vente privée by Beyoncé au profit du Téléthon 2011... C'est une première mondiale !  Pour célébrer le 25ème anniversaire du Téléthon, House of Dereon, la marque de prêt à porter de Beyoncé Knowles et Bran...
Cancer du poumon : une enquête en ligne sur la vie... La Global Lung Cancer Coalition (GLCC) et le laboratoire pharmaceutique Boehringer Ingelheim viennent de lancer « Lung cancer : we are listening », un...
Utilisez vos bons de réduction pour donner au Télé... Même en étant radin ou tout simplement à l'affût des bons plans, on peut donner au Téléthon ! Ce week-end, lorsque vous utiliserez les codes de réduct...
Sidaction 2010 : les promesses de dons en baisse Dimanche à minuit, le Sidaction 2010 a permis de recueillir 5,2 millions d'euros de promesses de dons. En 2009, les dons s’élevaient à 5,8 millions d'...
Cancer du poumon : 1ère greffe mondiale d’un... A l’hôpital Avicenne de Paris, l’équipe du Pr. Emmanuel Martinod a réalisé une première mondiale en greffant une bronche artificielle chez un patient ...
Vers un nouveau traitement pour le cancer du poumo... Le laboratoire pharmaceutique suisse Novartis a annoncé vendredi que son composé expérimental LDK378 a reçu la désignation de traitement novateur ou B...
“Le Lupus” : 100 questions pour mieux ... Le lupus est une maladie auto-immune qui bouleverse la vie de 30 000 personnes en France, principalement des femmes jeunes. Pour mieux comprendre et g...
Drépaction : journée mondiale de la Drépanocytose ... A l’occasion de la journée mondiale de la Drépanocytose, France Ô propose samedi 19 juin à 21h 30 une émission événement consacrée au Drépaction avec ...
Menaces sur le Téléthon Marathon télévisuel sur 30 heures qui se déroule chaque premier week-end de décembre depuis 1987, le Téléthon, qui a rapporté l’an dernier 95 millions...
Cancer du poumon du non-fumeur: la piste génétique... Selon une étude publiée lundi dans la revue The Lancet Oncology, des variations génétiques augmenteraient de façon significative le risque de développ...
Journée Portes Ouvertes de l’AP-HP le samedi 30 ma... Tout au long d'une journée portes ouvertes, les franciliens sont invités samedi 30 mai à découvrir les hôpitaux et les équipes des hôpitaux de l'AP-HP...