Le Plan Maladies Rares 2011-2014 présenté aujourd’hui

Valérie Pécresse, la ministre de l’Enseignement supérieur et de la Recherche, et Nora Berra, la Secrétaire d’Etat chargée de la Santé, ont présenté lundi le Plan Maladies Rares 2011-2014. Doté de 180 M€, il fait suite au premier Plan, lancé en 2005 par Xavier Bertrand. Aujourd’hui, plus de 3 millions de Français sont concernés par les maladies rares.
Grâce au premier Plan, le budget consacré au financement des projets de recherche sur les maladies rares a été multiplié par 4 entre 2002 et 2008. Plus de 250 projets de recherche, en génétique moléculaire, physiopathologie, thérapeutique préclinique, et recherche clinique ont été financés grâce au 77M€ provenant de l’Agence nationale de la Recherche (ANR), le programme hospitalier de recherche clinique (PHRC) et le Téléthon. L’accès au diagnostic et à la prise en charge ont également été améliorés, avec la mise en place de 131 centres de références regroupant des équipes hospitalo-universitaires hautement spécialisées, labellisés et financés à hauteur de 40 M€ et 501 centres de compétences actifs en matière de prise en charge. L’information des professionnels de santé, des malades et du grand public a également été améliorée, avec le développement de la base de données Orphanet.

Un nouveau plan en trois axes

Le nouveau Plan, réalisé en concertation avec les associations de patients, comporte 47 mesures regroupées en 3 axes : il s’attachera à renforcer la qualité de la prise en charge des patients, développer la recherche sur les maladies rares et amplifier la coopération européenne et internationale afin de partager l’expertise, les expériences et les ressources disponibles sur les 7000 maladies rares recensées. Un soutien spécifique sera apporté aux collaborations interdisciplinaires pour favoriser le développement de projets de recherche en sciences humaines et sociales sur les maladies rares.
Valérie Pécresse et Nora Berra ont souligné que la mise en place d’une banque nationale de données constituait l’un des points forts de ce nouveau Plan. Celle-ci permettra de recueillir et de partager les connaissances scientifiques et médico-économiques, en suivant les malades dans le temps, afin de mieux connaître les spécificités des maladies rares.
La création d’une Fondation dédiée, qui reposera sur la mobilisation de l’ensemble des acteurs publics, industriels et associatifs, permettra aussi de définir des axes stratégiques communs concernant notamment les biothérapies, les thérapies innovantes et les approches pharmacologiques.
Valérie Pécresse a indiqué que la recherche biomédicale est placée au coeur des investissements d’avenir. Le programme « Santé et biotechnologies, doté de 1,55 Md€, financera notamment des plateformes technologiques de pointe et des démonstrateurs préindustriels, qui bénéficieront à la communauté des chercheurs maladies rares.
Les deux ministres ont rappelé que l’ambition de ce Plan est de faire en sorte que les maladies rares soient prises en compte comme les autres maladies chroniques. A ce titre, Nora Berra a souligné que le Plan s’attache à venir en aide aux proches des malades et à leur entourage grâce au développement d’une offre de répit pour les patients et à une meilleure coordination des parcours de soins et de vie.
Enfin, un dispositif de suivi et d’évaluation du PNMR 2011-2014 est créé, structuré autour d’un comité de suivi et de prospective, présidé par la DGOS, auquel est confié le pilotage stratégique, de 2 vice-présidents scientifiques, respectivement « recherche » et « santé », qui sont les garants de la coordination et de la cohérence des actions menées dans leurs domaines respectifs, d’un secrétaire général, chargé de la mise en œuvre du plan, et enfin des agences régionales de santé (ARS).
Source : Ministère de la Santé