Un malade atteint d’une maladie sévère du sang, la β-thalassémie, a retrouvé une vie normale, sans recours à des transfusions sanguines mensuelles, grâce à une thérapie génique. Ce résultat publié dans Nature du 16 septembre représente un espoir pour tous ceux qui souffrent de maladies de l’hémoglobine.

C’est un nouveau succès pour la thérapie génique et les chercheurs français leaders dans ce domaine mais c’est également une nouvelle victoire pour tous ceux qui, par leurs dons au Téléthon, ont contribué au financement de ces travaux. L’Association Française contre les Myopathies (AFM) se réjouit de ce succès et annonce le renforcement de son soutien pour la poursuite de l’essai au bénéfice des malades atteints de β-thalassémie et de drépanocytose. L’AFM apportera son soutien financier et mettra à disposition Généthon, son laboratoire dédié au développement et à la production de vecteurs-médicaments.

Pour Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM, « ces résultats confirment la pertinence de la stratégie engagée par l’AFM dans le domaine de l’innovation thérapeutique». Depuis plus de 20 ans, grâce aux dons du Téléthon, l’AFM contribue de manière unique au développement de la médecine. En investissant massivement dans les thérapies innovantes, comme la thérapie génique, elle a contribué à remporter des victoires contre des maladies réputées incurables. Aujourd’hui, cette médecine innovante montre son utilité pour les maladies héréditaires du sang. Plus que jamais, ces résultats concrets démontrent que la médecine de demain a besoin du Téléthon !

Maladies de l’hémoglobine : les maladies génétiques les plus fréquentes au monde
La famille des hémoglobinopathies regroupe principalement les thalassémies et la drépanocytose. Ces maladies du sang sont les maladies génétiques les plus fréquentes et les plus répandues au monde. Elles touchent chaque année près de 300 000 nourrissons tandis que près de 5 % de la population mondiale est porteuse d’un gène de l’hémoglobine défectueux. La β-thalassémie est particulièrement fréquente dans les populations méditerranéennes, asiatiques et du Moyen-Orient. La drépanocytose, pour sa part, touche principalement les populations africaines, indiennes, méditerranéennes ainsi que les populations d’outre-mer.

Source : AFM

A Lire également

La Mucoviscidose en 2010 : maladie, soins, traitem... Chaque dernier dimanche de septembre, des milliers de bénévoles en France organisent les Virades de l'espoir pour Vaincre la Mucoviscidose. L’occasion...
Pensez à donner votre sang en vacances ! L’Etablissement Français du Sang (EFS) rappelle que l’été est une période très sensible pour le don de sang : les donneurs se font moins nombreux, et ...
Réserves de sang très fragiles: l’EFS appelle les ... A la suite des ponts de la Toussaint et du 11 novembre, et des intempéries dans le sud de la France, les réserves de sang traversent une période criti...
Mucoviscidose : les Virades de l’espoir se déroule... La 29è édition des Virades de l’espoir, événement fédérateur de l’association Vaincre la Mucoviscidose, aura lieu le dimanche 29 septembre 2013 partou...
Téléthon : participez à la régate virtuelle Concar... Antoine Priscoglio, bénévole pour le Téléthon et atteint de la myopathie de Duchenne (maladie génétique) organise une course de voiliers virtuelle de ...
Semaine de sensibilisation à l’hémochromatose du 2... La 11ème édition de la semaine nationale de sensibilisation à l’hémochromatose se déroule du 2 au 7 juin 2014. A cette occasion, l’association Hémochr...
Journée nationale de l’hémochromatose –... Première maladie génétique en France, l'hémochromatose est due à la surcharge en fer de l'organisme : 1 français sur 300 en est atteint et l'ignore, 2...
Journée mondiale des donneurs de sang le 14 juin 2... L’Etablissement français du sang (EFS) organise le 14 juin 2013 la 10e édition de la Journée mondiale des donneurs de sang. Cette journée, célébrée da...
Drépaction : journée mondiale de la Drépanocytose ... A l’occasion de la journée mondiale de la Drépanocytose, France Ô propose samedi 19 juin à 21h 30 une émission événement consacrée au Drépaction avec ...
Dong du sang: une campagne pour mobiliser les étud... A partir du 11 février, l’Etablissement français du sang (EFS) lance une campagne pour mobiliser les étudiants et les inciter à donner leur sang. D...
La Drépanocytose : principale maladie génétique ma... Chaque année, plus de 350 enfants naissent avec une drépanocytose. C'est la maladie génétique la plus fréquemment dépistée en France lors du dépistage...
La Journée mondiale de l’hémophilie se déroule le ... Mardi 17 avril 2012 se tient la Journée mondiale de l’hémophilie. Cette maladie génétique et héréditaire du sang touche près de 6 000 personnes en Fra...
Hémochromatose: semaine de sensibilisation au dépi... Dans le cadre de la neuvième édition de sa campagne de sensibilisation au dépistage de la maladie, l’Association Hémochromatose France renforce son di...
Comment et où donner son sang : mode d’emplo... Pour donner son sang, il faut être majeur et avoir entre 18 et 70 ans. Pour donner son plasma et ses plaquettes, il faut avoir entre 18 et 65 ans. Une...
Qui gère le sang en France ? La France doit être autosuffisante en plasma et doit assurer la fourniture de médicaments dérivés du sang notamment pour les maladies rares. Mais depu...
1ère transfusion de globules rouges créés à partir... Pour la première fois chez l'Homme, des chercheurs de l'Unité mixte de recherche 938 Inserm-UPMC et de l'AP-HP, en collaboration avec l'unité d’Ingéni...