Un traitement expérimental prometteur a permis de restaurer une croissance osseuse normale chez des souris atteintes d’achondroplasie, la forme la plus commune de nanisme, qui touche environ un enfant sur 15 000 naissances.

Elvire Gouze, chargée de recherche à l’Inserm et ses collaborateurs du“Centre méditerranéen de médecine moléculaire” à Nice, ont réussi à restaurer la croissance osseuse de souris atteintes de nanisme.

Les chercheurs ont établi la preuve de concept d’un traitement basé sur l’injection d’un facteur de croissance humain, particulièrement prometteur, qui rétablit le processus de croissance des os longs. Les souris mutées grandissent alors normalement et atteigne la taille adulte moyenne. Les chercheurs ont ensuite suivi les souris pendant 8 mois après l’arrêt du traitement pour s’assurer qu’il n’y avait pas de signes de toxicité du traitement. 

“De façon surprenante, notre stratégie prévient les complications les plus sévères observées chez les souris (baisse de la mortalité, problèmes respiratoires…). De ce fait, on pourrait penser que le traitement pourrait permettre par simple injection, d’éviter la chirurgie chez des enfants atteints de la pathologie” explique Elvire Gouze, chargée de recherche à l’Inserm.

Prévenir le développement de l’achondroplasie

Actuellement, aucun traitement n’a fait ses preuves pour prévenir le développement de la maladie même si certains ont été testés comme l’injection d’hormone de croissance ou l’allongement chirurgical des os, sans résultats probants.

“Le produit que nous avons testé dispose d’atouts majeurs par rapport à ceux testés dans d’autres études en cours: sa durée de vie dans l’organisme est suffisamment longue pour ne pas nécessiter d’injections quotidiennes. Nous pensons que notre approche pourrait être efficace pour traiter les enfants atteints d’achondroplasie et peut être d’autres formes de nanisme” souligne la chercheuse, principal auteur de l’étude.

Les chercheurs vont désormais s’attacher à vérifier l’absence d’effets toxiques à long terme. Avant d’entreprendre des études cliniques chez l’Homme, ils devront également trouver la dose minimale pour laquelle le traitement est efficace et celle où il devient toxique. Une des pistes à explorer serait aussi de savoir s’il est possible de démarrer plus tardivement le traitement ce qui élargirait le nombre de personnes qui pourraient en bénéficier.

Ces résultats sont publiés dans la revue Science Translational Medicine datée du 18 septembre.

 Source : Inserm

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