Un traitement expérimental prometteur a permis de restaurer une croissance osseuse normale chez des souris atteintes d’achondroplasie, la forme la plus commune de nanisme, qui touche environ un enfant sur 15 000 naissances.

Elvire Gouze, chargée de recherche à l’Inserm et ses collaborateurs du“Centre méditerranéen de médecine moléculaire” à Nice, ont réussi à restaurer la croissance osseuse de souris atteintes de nanisme.

Les chercheurs ont établi la preuve de concept d’un traitement basé sur l’injection d’un facteur de croissance humain, particulièrement prometteur, qui rétablit le processus de croissance des os longs. Les souris mutées grandissent alors normalement et atteigne la taille adulte moyenne. Les chercheurs ont ensuite suivi les souris pendant 8 mois après l’arrêt du traitement pour s’assurer qu’il n’y avait pas de signes de toxicité du traitement. 

“De façon surprenante, notre stratégie prévient les complications les plus sévères observées chez les souris (baisse de la mortalité, problèmes respiratoires…). De ce fait, on pourrait penser que le traitement pourrait permettre par simple injection, d’éviter la chirurgie chez des enfants atteints de la pathologie” explique Elvire Gouze, chargée de recherche à l’Inserm.

Prévenir le développement de l’achondroplasie

Actuellement, aucun traitement n’a fait ses preuves pour prévenir le développement de la maladie même si certains ont été testés comme l’injection d’hormone de croissance ou l’allongement chirurgical des os, sans résultats probants.

“Le produit que nous avons testé dispose d’atouts majeurs par rapport à ceux testés dans d’autres études en cours: sa durée de vie dans l’organisme est suffisamment longue pour ne pas nécessiter d’injections quotidiennes. Nous pensons que notre approche pourrait être efficace pour traiter les enfants atteints d’achondroplasie et peut être d’autres formes de nanisme” souligne la chercheuse, principal auteur de l’étude.

Les chercheurs vont désormais s’attacher à vérifier l’absence d’effets toxiques à long terme. Avant d’entreprendre des études cliniques chez l’Homme, ils devront également trouver la dose minimale pour laquelle le traitement est efficace et celle où il devient toxique. Une des pistes à explorer serait aussi de savoir s’il est possible de démarrer plus tardivement le traitement ce qui élargirait le nombre de personnes qui pourraient en bénéficier.

Ces résultats sont publiés dans la revue Science Translational Medicine datée du 18 septembre.

 Source : Inserm

A Lire également

Faut-il continuer à prendre des statines ? Un taux élevé de cholestérol est un des facteurs de risque des accidents cardiovasculaires, au même titre que le diabète, le tabagisme, une tension tr...
Cancer du sang : un nouveau traitement testé avec ... Une équipe de chercheurs et de médecins français, associant l'AP-HP, le CNRS, l'Inserm ainsi que les Universités Pierre et Marie Curie et Paris-Est Cr...
Vers un traitement de l’hépatite E ? Maladie émergente parfois mortelle et sans traitement connu, l’hépatite E est responsable d’une inflammation aiguë ou chronique du foie. Des chercheur...
Autisme : un traitement diurétique montre son effi... Des chercheurs français viennent de valider le succès d'un traitement diurétique testé chez des enfants autistes en 2012. La communauté scientifiqu...
Diabète : un site qui répond aux questions des par... Destiné aux parents d’enfants et adolescents après l’annonce de leur diabète, le site ABCDiabete.fr a pour objectif d'apporter des réponses concrètes ...
Cholestérol : faut-il continuer à prendre des stat... Un taux élevé de cholestérol est un des facteurs de risque des accidents cardiovasculaires, au même titre que le diabète, le tabagisme, une tension tr...
Qu’est-ce que l’assistance médicale à domicile ?... L’assistance médicale à domicile regroupe l’ensemble des prestations qui permettent aux patients de suivre leur traitement à domicile, dans leur propr...
Un appel au financement participatif pour aider 10... L’Institut Curie vient de lancer un appel aux dons via sa plateforme de collecte macollecte.curie.fr afin de permettre à 100 patients atteints d’un ca...
Un nouveau traitement contre la dépendance à lR... L’Agence européenne du médicament (EMA) vient de donner son feu vert à la mise sur le marché de Selincro (nalmefene), un traitement du laboratoire pha...
Quand a-t-on une tension artérielle élevée ? Brassard à tension posé sur un bureauCrédit: OMS/C. Black Une tension artérielle supérieure à 130/80 mmHg est considérée comme élevée. La tension ...
Risque allergique maximal lié aux pollens dans le ... Selon le dernier bulletin du Réseau national de surveillance aérobiologique (RNSA), les allergiques du Sud de la France vont devoir faire face à un ri...
Brûlures : 9000 personnes hospitalisées chaque ann... Environ 9000 personnes sont hospitalisées pour brûlures chaque année selon une étude (1) publiée mercredi par l’Institut de veille sanitaire (InVS). D...
Mal de dos : ne tardez pas à consulter ! Trop souvent banalisé, le mal de dos lorsqu’il dure depuis plus de 3 mois, peut fortement retentir sur le quotidien des personnes qui en souffrent. « ...
Hémorroïdes : comment soulager les crises ? 20% de la population souffre (ou a souffert) d’hémorroïdes au moins une fois dans sa vie ! Mais qu’est-ce qu’une hémorroïde, comment arrive-t-elle et ...
Alli : la pilule pour maigrir fait recette en Fran... Le 6 mai prochain, Alli, la fameuse pilule pour maigrir et disponible en pharmacie sans ordonnance célébrera son premier anniversaire. En 2009, près d...
Maladie de Parkinson: diminuer les effets secondai... Des chercheurs de Bordeaux associant l'Inserm et le CNRS viennent de découvrir qu'il est possible de diminuer les effets secondaires liés au traitemen...