La revue médicale  New England Journal of Medicine (NEJM) a publié aujourd’hui les données d’une étude de phase 3 évaluant KALYDECO™ (ivacaftor, VX-770), un médicament en cours de développement par le laboratoire pharmaceutique américain Vertex, qui cible la protéine défectueuse à l’origine de la fibrose kystique (FK) ou mucoviscidose. 

Dans cette étude, intitulée STRIVE, les patients atteints de FK âgés de 12 ans ou plus, porteurs d’au moins une mutation G551D, traités par KALYDECO (ka-li-de-ko) ont constaté une amélioration sensible de leur fonction pulmonaire et d’autres indicateurs de la maladie. Des améliorations de la fonction pulmonaire (volume expiratoire maximal à la seconde, VEMS) ont été enregistrées dès la deuxième semaine et se sont maintenues pendant les 48 semaines de l’étude. Les effets adverses les plus souvent signalés étaient de nature respiratoire et comparables sur tous les groupes de traitement.

« Je m’intéresse aux soins et à la recherche sur la fibrose kystique depuis 30 ans et j’ai constaté des progrès importants dans la prise en charge des symptômes de la FK », a déclaré Bonnie Ramsey, M.D., auteur principal de l’étude STRIVE et directrice associée de la Cystic Fibrosis Clinic à l’Hôpital pour enfants de Seattle. « Ces données historiques sont les premières à indiquer que le ciblage de la cause sous-jacente de la maladie peut améliorer les résultats cliniques pour le patient ».

 La FK ou mucoviscidose est une maladie génétique qui met en jeu le pronostic vital, causée par un dysfonctionnement ou une diminution des niveaux de protéines régulatrices de la perméabilité transmembranaire de la fibrose cystique (CFTR), provoquant des mutations dans le gène CFTR. Le dysfonctionnement des protéines CFTR aboutit à un déséquilibre en sel et en eau au travers des membranes cellulaires dans un certain nombre d’organes, dont les poumons. Ce déséquilibre entraîne une accumulation de mucus anormalement épais et visqueux qui peut être à l’origine d’infections pulmonaires graves et de lésions pulmonaires évolutives. Les médicaments disponibles sur le marché améliorent le traitement et les résultats des personnes vivant avec la FK en ciblant les symptômes et certaines des complications de la maladie.

En octobre 2011, Vertex a déposé une demande d’homologation (New Drug Application, ou NDA) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMEA) pour KALYDECO, le « potentiateur » de CFTR de la société. Vertex a demandé à la FDA de traiter sa demande en priorité et a obtenu l’accord de l’EMEA pour l’évaluation accélérée de KALYDECO en Europe.

Les données d’une deuxième étude pivot de phase 3, ENVISION, qui a évalué KALYDECO chez des enfants de 6 à 11 ans atteints de FK, porteurs d’au moins une mutation G551D, seront présentées lors de la North American CF Conference, qui se tiendra du 3 au 5 novembre 2011 à Anaheim, en Californie.

Source : Vertex

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