Essais cliniques: la vie d'un médicament avant sa mise sur le marché
Qu’est-ce qu’un “essai clinique” ? Comment se déroule un essai clinique exactement ? Il faut savoir qu’avant d’être mis sur le marché, tout nouveau médicament est mis au point dans un laboratoire, puis testé sur l’animal. Si les résultats de ces tests sont favorables, on peut envisager de proposer à des personnes malades ou valides de participer, avec leur accord, à son évaluation. Cette évaluation, réalisée avec la collaboration de patients, s’appelle un essai clinique. Explications.
Les différentes phases des essais cliniques
Pour garantir la sécurité des malades et la rigueur scientifique, les essais cliniques comprennent plusieurs étapes (ou phases) qui sont chacune destinées à recueillir des informations spécifiques sur le nouveau traitement.
– Les essais de Phase I ont pour objectif d’évaluer la tolérance d’un tout nouveau médicament, et donc la tolérance de l’organisme au traitement, dans le but de déterminer la dose recommandée. Le traitement évalué est administré à un petit nombre de malades (10 à 40).
– Les essais de Phase II évaluent l’efficacité d’un traitement. Ils nécessitent en général l’inclusion de 40 à 80 malades.
– Les essais de Phase III sont des essais comparatifs. Ils permettent de comparer le nouveau traitement avec le traitement utilisé habituellement, dit « traitement de référence » ou « traitement standard ».
Deux groupes de patients sont constitués par tirage au sort (randomisation), ce qui permet de constituer des groupes homogènes et comparables (âge, sexe, caractéristiques de la maladie, …) : l’un recevra le traitement de référence, l’autre le nouveau traitement. Ce n’est donc pas le médecin qui décide de l’attribution de l’un ou l’autre des traitements à son patient.
Ces essais nécessitent l’inclusion d’un grand nombre de malades (plusieurs centaines ou milliers de malades) pour établir une différence entre les traitements.
Si les données et résultats de ces essais sont en faveur du nouveau traitement, cela permet de constituer un dossier d’enregistrement qui sera soumis aux autorités de santé afin qu’elles délivrent l’autorisation de mise sur le marché (AMM) qui autorise la commercialisation du nouveau traitement.
Quand le médicament est commercialisé, il fait encore l’objet d’une surveillance étroite appelée pharmacovigilance. Ainsi, tout signe anormal inattendu dû à son administration fait l’objet d’une déclaration à l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM – ex-AFSSAPS). C’est ce qu’on appelle les essais de Phase IV.
Quels contrôles?
Le promoteur de la recherche doit déposer une demande d’avis auprès d’un Comité de Protection des Personnes (CPP). Ce Comité d’Ethique indépendant est chargé de revoir l’objectif, le schéma du traitement et le déroulement de l’essai. Outre des personnes qualifiées en matière de recherche biomédicale, de santé, d’éthique et juridique, chaque CPP compte également deux représentants des associations agréées de malades et d’usagers du système de santé. Le Comité donne un avis, en particulier sur la pertinence de la recherche, la protection et l’information des personnes qui vont y participer. L’essai clinique ne débutera qu’après avis favorable du CPP et autorisation de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM – ex-AFSSAPS) qui garantit, au travers de ses missions de sécurité sanitaire, l’efficacité, la qualité et le bon usage des produits de santé, et notamment du médicament.
Qui mène l’essai clinique ?
Un essai clinique est conduit par un médecin qu’on appelle investigateur de l’essai. C’est lui qui propose au patient de participer à l’essai, lui fournit toutes les explications nécessaires et le suit durant toute sa durée.
Participer à un essai clinique est-il utile pour faire progresser la recherche ?
Oui, la participation des malades à des essais cliniques est une contribution indispensable à la découverte de nouveaux traitements et de nouvelles stratégies qui pourront bénéficier à un grand nombre de personnes notamment atteintes de cancer.
Il faut aussi noter que grâce à la loi du 4 mars 2002 relative aux droits des malades et à la qualité du système de santé (loi Kouchner), les personnes qui ont participé à une recherche dans le cadre d’un essai clinique peuvent demander à être informées, à l’issue de cette recherche, de ses résultats globaux.
Suis-je libre de participer à l’essai clinique que l’on me propose, et puis-je changer d’avis même après avoir accepté ?
Votre participation est libre et volontaire. Même après avoir accepté de participer à un essai, vous serez libre de le quitter à tout moment et votre médecin vous proposera alors un autre traitement adapté à votre maladie. Cette décision ne changera rien à l’engagement de l’équipe médicale pour traiter votre maladie.
Quels risques?
Comme pour tout traitement, les traitements utilisés dans les essais cliniques peuvent entraîner des effets secondaires. Ceux ci sont le plus souvent connus et répertoriés, mais il peut arriver que certains symptômes, particulièrement rares, n’aient pas encore été signalés, même si des études approfondies ont déjà été effectuées en laboratoire avant que ces essais ne soient menés sur l’homme. Aussi, des contrôles et des examens supplémentaires pour rechercher des effets indésirables inattendus peuvent être nécessaires et ajouter des contraintes pour le malade.
Toutes les modalités de prise en charge et de suivi d’un patient qui entre dans un essai clinique sont définies avec précision et soumises à diverses réglementations (nationales et internationales) et à des organismes de contrôle très rigoureux.
En France, tout participant à un essai clinique est protégé par la loi relative à la protection des personnes qui se prêtent à une recherche biomédicale dite loi Huriet-Serusclat de 1988, modifiée par la loi de santé publique du 9 août 2004.
Pour aller plus loin : http://www.e-cancer.fr ; http://www.leem.org