A l’occasion de son Palmarès annuel des médicaments, la revue médicale indépendante Prescrire vient d’attribuer une “Pilule d’Or”, récompense qui n’avait plus été attribuée depuis 2007, à un traitement contre une maladie rare génétique du foie.

L’acide cholique (Orphacol®) du laboratoire CTRS décroche ainsi cette année “la Pilule d’Or” du Palmarès. La Pilule d’Or vient récompenser le développement et une commercialisation importante pour les patients, menée jusqu’à l’autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne”, indique la revue.

Selon Prescrire, ce dernier « apporte un progrès majeur chez les enfants atteints de rares déficits héréditaires de la synthèse d’acides biliaires primaires, maladie le plus souvent mortelle ». “Ce médicament était utilisé de longue date, mais seulement sous autorisation temporaire.

Trois médicaments figurent cette année au “Tableau d’honneur de la revue” : l’imatinib (Glivec® de Novartis) qui “permet un allongement important de la survie chez les enfants atteints d’une forme rare de leucémie aiguë lymphoblastique” ; l’artésunate intraveineux (Malacef®), traitement de référence des accès graves de paludisme, qui est disponible en France dans le cadre d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU dite protocolisée) et le sofosbuvir (Sovaldi®), l’antiviral contre l’hépatite C chronique de l’américain Gilead, qui “permet une durée de traitement plus courte, ce qui réduit la toxicité des autres médicaments associés”.
Néanmoins, pour ce dernier médicament, la revue précise que “des incertitudes entourent son efficacité clinique à long terme et ses effets indésirables”. Elle rappelle également le “prix exorbitant” du Sovaldi, qu’elle estime “déconnecté des coûts de recherche et de fabrication” et qui “met en danger l’assurance solidaire”.

L’enrobage des granulés de phénylbutyrate de sodium (Phenurane®) de Lucane Pharma est quant à lui “Cité au Palmarès”. Ce dernier “masque le mauvais goût de cette substance qui causait nausées et vomissements, gênant l’observance de ce médicament qui prolonge la survie des patients atteints d’un désordre rare du cycle de l’urée”.

La revue qualifie ce palmarès 2014 de “bon cru” et souligne que trois des médicaments primés à ce Palmarès (Orphacol°, Glivec° et Pheburane°) sont des traitements de maladies rares.

Source : Prescrire

A Lire également

Médicaments : Cyclamed veut sensibiliser les maman... Cyclamed lance une nouvelle vague de diffusion de son spot à la télévision du 20 décembre au 23 janvier à l’attention principalement des mères de fami...
Un site pour mieux comprendre les essais cliniques Qu’est-ce qu’un essai clinique ? Quels sont les enjeux de la recherche clinique ? Comment y participer ? Quelles sont les garanties ? Quelle confident...
Pénurie de médicaments : Xavier Bertrand dénonce u... Sur Europe 1, Xavier Bertrand a dénoncé un système d'importation parallèle qui prive les pharmacies françaises de nombreux médicaments. Le ministre de...
Obésité, surpoids… La HAS fait ses recommand... Changement durable des habitudes, accompagnement diététique et psychologique, activité physique, mais aussi se passer de médicaments... La Haute Autor...
MEDI’RAPPEL®, une appli pour ne pas oublier la pri... L'application mobile MEDI’RAPPEL® a été conçue pour aider les patients à ne pas oublier la prise de leurs médicaments ou celle de leurs proches. A sav...
Pamplemousse et médicaments : attention aux intera... L'ANSM (Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé) rappelle, dans un point d'information, que le pamplemousse est connu pour...
Médicaments homéopathiques : faut-il y croire ? Les médicaments homéopathiques bénéficient en France d’un statut officiel depuis 1965. Ils sont inscrits à la Pharmacopée française et remboursables à...
Sida: où en est la recherche de nouvelles thérapie... Alors que le Sidaction se déroule cette année du 30 mars au 1er avril, les entreprises du médicament font l'état des lieux sur la recherche de nouvell...
Médicaments: le Myolastan et ses génériques retiré... L'agence du médicament (ASNM) a annoncé mardi la suspension de l'autorisation de mise sur le marché (AMM) des médicaments à base de tétrazépam (Myolas...
Certaines eaux en bouteille contiendraient des tra... Selon une étude du magasine 60 millions de consommateurs menée avec la Fondation France Libertés , 10% des bouteilles d'eau contiendraient des traces ...
Médicaments : un espace observance pour aider les ...  Le laboratoire Teva vient de lancer "un espace observance" pour aider les patients âgés à mieux s’approprier leur traitement. Le site délivre aux pat...
Antibiotiques : le gouvernement veut lutter contre... Alors que se déroule la journée européenne de sensibilisation au bon usage des antibiotiques, le gouvernement a annoncé lundi plusieurs mesures afin d...
Innovation thérapeutique: plus de 2 Français sur 3... Selon le baromètre LIR/Ifop¹ de l’innovation thérapeutique en France. Pour 63% des personnes interrogées, l’innovation thérapeutique évoque la mise au...
Informations santé: une brochure pour vous aider à... Rechercher des explications sur les médicaments et les maladies devient de plus en plus facile avec l'internet.  Mais les entreprises du médicament (L...
Classement 2012 des hôpitaux: les CHU de Toulouse ... Le Point publie ce jeudi l’édition 2012 de son palmarès des 50 meilleurs hôpitaux publics de France métropolitaine étudiés pour la qualité de 63 spéci...
Prix des médicaments : par qui sont-ils fixés et c... Voici 5 clips vidéo pour comprendre comment sont fixés les prix des médicaments en France. Qui fixe le prix des médicaments et comment sont-ils dé...