L’AFM-Téléthon s’est félicitée vendredi de l’avis favorable de l’Agence européenne du médicament concernant la mise sur le marché de l’Ataluren pour les malades atteints de myopathie de Duchenne. Il s’agit du premier médicament de thérapie innovante approuvé pour la maladie neuromusculaire la plus fréquente de l’enfant.

« C’est également un espoir pour un très grand nombre de maladies génétiques concernées des mutations « STOP », indique l’association dans un communiqué. « L’AFM-Téléthon se félicite de cet avis positif et espère que les autorités françaises mettront tout en œuvre pour un accès rapide des malades concernés à ce premier médicament », poursuit-elle.

A travers cet avis de l’EMA, c’est une technique innovante de chirurgie du gène qui est validée : la translecture de codon « STOP ». La mutation « STOP » située sur le gène responsable de la maladie entraîne, dans la dystrophie musculaire de Duchenne, l’absence de production de dystrophine, une protéine indispensable au bon fonctionnement musculaire. Grâce à l’administration de l’Ataluren, une petite molécule développée par PTC Therapeutics, ce codon « STOP » est ignoré lors du processus de production des protéines ce qui permet la production d’une protéine fonctionnelle. Les résultats des essais menés par PTC Therapeutics indiquent un ralentissement de l’évolution de la maladie ainsi que l’amélioration de la marche pour certains malades.

Cette annonce de l’EMA est donc une excellente nouvelle pour les malades concernés (13% des garçons touchés par une myopathie de Duchenne) mais aussi pour les malades atteints d’autres maladies génétiques causées également par des mutations « STOP » (mucoviscidose…). Ces mutations concerneraient environ 10 % de la population touchée par une maladie génétique.

« L’AFM-Téléthon se félicite de cette avancée qui illustre le bien-fondé de la stratégie qu’elle développe depuis plus de 25 ans pour la mise au point de thérapies innovantes issues de la connaissance des gènes » indique enfin l’Association qui a soutenu, grâce aux dons du Téléthon, des travaux de recherche fondamentale sur la technique de translecture du codon « stop ». Son Institut de Myologie est centre investigateur des essais cliniques menés pour l’Ataluren.

Source : AFM

A Lire également

Baclofène : les essais cliniques en cours autorisé... L'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a indiqué jeudi sa décision de maintenir les autorisations des deux essai...
Bisphénol A : des risques potentiels pour la femme... L’Anses publie aujourd’hui les résultats de l’évaluation des risques sanitaires associés au bisphénol A. Cet avis confirme les effets sanitaires point...
Lytos et Lithos : un risque de confusion entre le ... L’agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et l’Agence nationale de sécurité sanitaire, de l'alimentation, de l'envi...
DMLA : le médicament Avastin sera remboursé à part... Marisol Touraine, la ministre de la Santé, a annoncé jeudi la publication au Journal officiel de l’arrêté autorisant la prise en charge de l’Avastin d...
8 nouveaux médicaments génériques suspendus en Fra... L’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) a annoncé le lancement d'une procédure de suspension des autorisations de mises sur le marché (AMM...
Un petit anglais de trois ans déjà alcoolique ! Tristes statistiques du National Health Service (NHS)… Entre 2008 et 2010, treize enfants de moins de 13 ans ont ainsi été soignés pour alcoolisme en ...
Diabète : des nouveaux sacs isothermes pour transp... MedActiv a lancé ce matin les sacs iCool spécialement conçus pour le transport des médicaments sensibles à la chaleur. Leur avantage : ils maintiennen...
Effets indésirables : un portail internet officiel... Médicament, dispositif médical, complément alimentaire, produit cosmétique, ou encore un acte de soin réalisé par un professionnel de santé à l’hôpita...
Intoxication au plomb : une semaine d’action inter... La Semaine d’action internationale pour la prévention de l’intoxication au plomb se déroule du 25 au 31 octobre 2015. Selon l'Organisation Mondiale de...
Paracétamol : une consultation publique pour renfo... L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) vient d'annoncer son souhait de renforcer les informations présentes sur ...
Manger en famille rendrait les enfants plus heureu... Des chercheurs britanniques viennent de dévoiler la recette du bonheur. Selon une étude, les enfants seraient plus heureux lorsqu'ils dînent en famill...
Associations de patients : l’ANSM lance son ... L’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) vient de lancer son appel à projets annuel  à l'intention des associations de patients et autres ...
Troubles thyroïdiens : un nouveau médicament mis à... Dans un point d'information, l'Agence Française du médicament (ANSM) a annoncé la mise à disposition progressive, à partir du 6 décembre 2017, d'un no...
Quand a-t-on une tension artérielle élevée ? Brassard à tension posé sur un bureauCrédit: OMS/C. Black Une tension artérielle supérieure à 130/80 mmHg est considérée comme élevée. La tension ...
Pilule de 3ème et de 4ème génération: la baisse de... Selon un état des lieux de l’agence du médicament (ANSM), en mai 2013, la baisse des ventes des pilules de 3ème et de 4ème génération par rapport à ma...
Dès 4 ans : “Bienvenue à la monstrerie”... Bienvenue dans la grande Monstrerie où vous découvrirez les nouveaux monstres à la mode, les accessoires qui leurs conviennent, les monstres en solde ...