Biothérapies innovantes et maladies génétiques de l’oeil : le Réseau Thérapie Génique Oculaire prépare le lancement des essais chez l’Homme. Demain, une trentaine d’experts des biothérapies innovantes et des maladies génétiques oculaires seront réunis à Généthon (Evry) pour dresser un premier bilan des travaux menés dans le cadre du Réseau Thérapie Génique Oculaire (R-TGO).

Lancé en 2009 par Généthon et co-piloté par José-Alain Sahel (Institut de la Vision, Paris), Fabienne Rolling (Nantes) et Laurence Tiennot-Herment (Généthon/Association Française contre les Myopathies), le réseau a pour objectif d’accélérer la mise en place, dans les cinq ans à venir, d’essais de thérapie génique pour les maladies génétiques oculaires. Il rassemble les équipes porteuses de projets, les représentants des centres de référence des maladies de l’oeil et les experts en thérapie génique du laboratoire Généthon.

Une dizaine de projets cliniques pour différentes maladies génétiques de l’oeil (dont l’Amaurose de Leber, la Neuropathie Optique de Leber, le Syndrome de Wolfram, le syndrome de Bardet-Biedl et d’autres dystrophies de la rétine…) sont aujourd’hui identifiés par le réseau. La réunion qui se tiendra demain, vendredi 4 juin à Généthon, permet de dégager des premières pistes d’action pour résoudre les goulots d’étranglement communs à ces essais.

« La thérapie génique a démontré son efficacité pour redonner la vue à des chiots rendus aveugles par une maladie génétique, l’amaurose de Leber. Un essai va d’ailleurs démarrer très prochainement chez des jeunes malades. Parce que cette avancée doit profiter à toutes les maladies génétiques de l’oeil, nous avons impulsé la création de ce réseau de spécialistes, au service duquel Généthon met son expertise et ses infrastructures scientifiques, techniques et réglementaires. Notre objectif est d’aller vite et ensemble vers des succès thérapeutiques à notre portée » déclare Laurence Tiennot-Herment, Présidente de Généthon et de l’AFM.

Pour Alain-José Sahel (Institut de la vision), co-pilote de ce réseau : « Cette remarquable initiative de l’AFM-Généthon a d’ores et déjà permis d’identifier plusieurs projets à fort potentiel, de mettre en oeuvre les compétences susceptibles d’accélérer le passage en clinique sans compromettre la sécurité des patients et de structurer un réseau de centres de référence.”

Les associations de malades, Rétina France et la Fédération Française des Aveugles de France, seront également présentes à cette journée du 4 juin. Au-delà des dizaines de maladies rares concernées, les progrès des biothérapies innovantes concernent potentiellement des maladies très fréquentes comme la dégénérescence maculaire liée à l’âge qui touche 20 % de la population de plus de 50 ans.

Source : AFM France

A Lire également

Handicap : l’AFM travaille sur les aides technique... Si la stratégie d’innovation de l’Association Française contre les Myopathies (AFM), organisatrice du Téléthon, est bien connue dans le domaine de la ...
Téléthon 2010 : l’AFM se veut « confiante » Dans un article précédent, nous avions évoqué « la menace » qui courait sur l’avenir du Téléthon français dans sa forme actuelle. L’AFM, organisatrice...
Vente privée by Beyoncé au profit du Téléthon 2011... C'est une première mondiale !  Pour célébrer le 25ème anniversaire du Téléthon, House of Dereon, la marque de prêt à porter de Beyoncé Knowles et Bran...
Téléthon : participez à la régate virtuelle Concar... Antoine Priscoglio, bénévole pour le Téléthon et atteint de la myopathie de Duchenne (maladie génétique) organise une course de voiliers virtuelle de ...
Maladies Rares Info Services enregistre son 50 000... Depuis octobre 2001, Maladies Rares Info Services répond quotidiennement aux demandes des personnes malades, de leurs proches et des professionnels. C...
Téléthon 2009 : pour ou contre ? Faut-il continuer à donner pour le Téléthon ? A en croire le président du Sidaction, Pierre Bergé, ce serait plutôt non. Il a suscité une très vive po...
Les douleurs abdominales intenses et la porphyrie Vous souffrez de très fortes douleurs abdominales mais vous n'en trouvez pas la cause ? Un mal de ventre sans raison apparente passe souvent pour un p...
Téléthon 2013 : une web-série qui donne la parole ... A quelques semaines du lancement du Téléthon 2013, l'AFM-Téléthon diffuse sur internet une web-série qui donne la parole aux 5 familles ambassadrices ...
Drépaction : journée mondiale de la Drépanocytose ... A l’occasion de la journée mondiale de la Drépanocytose, France Ô propose samedi 19 juin à 21h 30 une émission événement consacrée au Drépaction avec ...
Le Téléthon va produire des médicaments de thérapi... La Tribune revient ce mercredi sur l'Association française contre les myopathies (AFM) qui a reçu l'autorisation de fabriquer des médicaments pour des...
L’AFM-Téléthon va produire ses propres médicaments... L’AFM-Téléthon a pour objectif de créer le plus grand centre européen de développement et de production de thérapies géniques et cellulaires, avec une...
Télé : maladies rares dans Body Bizarre, nouvelle ... Programme télé : partez à la rencontre d’individus souffrant de maladies rares dans Body Bizarre, une série de documentaires pleine d’espoir diffusée ...
Téléthon 2010 : le 3637 toujours actif cette semai... Le Téléthon 2010 s’est achevé sur un compteur de 84 076 371 euros. Mais la collecte continue comme chaque année. L’an passé, le compteur en fin d’émis...
Syndrome de Lowe : vers une recherche européenne Initiative rare pour une maladie ultra-rare : 5 associations européennes de familles touchées par le syndrome de Lowe ont décidé de se fédérer autour ...
De nouveaux rendez-vous pour « le t’chat maladies ... Les premières sessions de t’chat lancées par Maladies Rares Info Services ont rencontré un réel succès. De nouveaux rendez-vous (le 1er jeudi du mois,...
Téléthon : les promesses de dons à la baisse La 24ème édition du Téléthon, s'est achevée dans la nuit de samedi à dimanche. Le grand marathon télévisé a totalisé un peu plus de 84 millions d'euro...