Biothérapies innovantes et maladies génétiques de l’oeil : le Réseau Thérapie Génique Oculaire prépare le lancement des essais chez l’Homme. Demain, une trentaine d’experts des biothérapies innovantes et des maladies génétiques oculaires seront réunis à Généthon (Evry) pour dresser un premier bilan des travaux menés dans le cadre du Réseau Thérapie Génique Oculaire (R-TGO).

Lancé en 2009 par Généthon et co-piloté par José-Alain Sahel (Institut de la Vision, Paris), Fabienne Rolling (Nantes) et Laurence Tiennot-Herment (Généthon/Association Française contre les Myopathies), le réseau a pour objectif d’accélérer la mise en place, dans les cinq ans à venir, d’essais de thérapie génique pour les maladies génétiques oculaires. Il rassemble les équipes porteuses de projets, les représentants des centres de référence des maladies de l’oeil et les experts en thérapie génique du laboratoire Généthon.

Une dizaine de projets cliniques pour différentes maladies génétiques de l’oeil (dont l’Amaurose de Leber, la Neuropathie Optique de Leber, le Syndrome de Wolfram, le syndrome de Bardet-Biedl et d’autres dystrophies de la rétine…) sont aujourd’hui identifiés par le réseau. La réunion qui se tiendra demain, vendredi 4 juin à Généthon, permet de dégager des premières pistes d’action pour résoudre les goulots d’étranglement communs à ces essais.

« La thérapie génique a démontré son efficacité pour redonner la vue à des chiots rendus aveugles par une maladie génétique, l’amaurose de Leber. Un essai va d’ailleurs démarrer très prochainement chez des jeunes malades. Parce que cette avancée doit profiter à toutes les maladies génétiques de l’oeil, nous avons impulsé la création de ce réseau de spécialistes, au service duquel Généthon met son expertise et ses infrastructures scientifiques, techniques et réglementaires. Notre objectif est d’aller vite et ensemble vers des succès thérapeutiques à notre portée » déclare Laurence Tiennot-Herment, Présidente de Généthon et de l’AFM.

Pour Alain-José Sahel (Institut de la vision), co-pilote de ce réseau : « Cette remarquable initiative de l’AFM-Généthon a d’ores et déjà permis d’identifier plusieurs projets à fort potentiel, de mettre en oeuvre les compétences susceptibles d’accélérer le passage en clinique sans compromettre la sécurité des patients et de structurer un réseau de centres de référence.”

Les associations de malades, Rétina France et la Fédération Française des Aveugles de France, seront également présentes à cette journée du 4 juin. Au-delà des dizaines de maladies rares concernées, les progrès des biothérapies innovantes concernent potentiellement des maladies très fréquentes comme la dégénérescence maculaire liée à l’âge qui touche 20 % de la population de plus de 50 ans.

Source : AFM France

A Lire également

Téléthon : portes ouvertes sur l’AFM 95 200 117 euros : c’est le résultat final de la 23ème édition du Téléthon organisée les 4 et 5 décembre derniers par l’AFM. A l'occasion de l'annonce...
Sidaction 2010 : les promesses de dons en baisse Dimanche à minuit, le Sidaction 2010 a permis de recueillir 5,2 millions d'euros de promesses de dons. En 2009, les dons s’élevaient à 5,8 millions d'...
15ème édition de la Marche des maladies rares, le ... À l’occasion de la 28e édition du Téléthon, les 5 et 6 décembre 2014, l’association Alliance Maladies Rares organise la « Marche des maladies rares »,...
“Le Lupus” : 100 questions pour mieux ... Le lupus est une maladie auto-immune qui bouleverse la vie de 30 000 personnes en France, principalement des femmes jeunes. Pour mieux comprendre et g...
11ème édition de la « marche des maladies rares »,... Rendez-vous, le 4 décembre, à 14H30, au pied de l’hôpital Broussais pour entamer cette nouvelle «traversée de Paris». La Fondation Groupama pour la sa...
Prêtez votre voix au 1er livre audio solidaire pou... Le principe est simple et ludique. Il suffit de prêter sa voix à l'enregistrement du célèbre roman « Ensemble c’est tout » d’Anna Galvada en se rendan...
Téléthon : plus de 78 millions d’euros de pr... La 27e édition du Téléthon s'est achevée dans la nuit de samedi à dimanche. Au compteur, un total de 78.341.598 euros de promesses de dons. Un montant...
Le 27ème Téléthon démarre ce vendredi Les 6 et 7 décembre sur France Télévisions se déroule le 27ème Téléthon. Pendant 30 heures de direct, les chaînes du service public se mobilisent en f...
Ophtalmologie : les chœurs au profit de la recherc... Du 13 mars au 31 mai 2015, des chorales vont chanter partout en France. Les églises et salles des fêtes résonneront aux chansons des répertoires les p...
Vidéo mode d’emploi : comment se comporter vis-à-v... Qui ne s’est jamais senti mal à l’aise pour accompagner une personne aveugle ou malvoyante ? La vidéo ci-dessous « Un regard pour deux, conseils à l’u...
Téléthon 2014 : ça commence aujourd’hui ! Le Téléthon 2014 débute ce vendredi 5 décembre ! Le 3637 et le telethon.fr reçoivent dès maintenant les appels des donateurs ! Partout en France, 200 ...
Syndrome de pseudo-obstruction intestinale chroniq... Le syndrome de pseudo-obstruction intestinale chronique (POIC) est un désordre de la motricité digestive. Cette maladie rare, qui touche préférentiell...
Téléthon 2013 : une web-série qui donne la parole ... A quelques semaines du lancement du Téléthon 2013, l'AFM-Téléthon diffuse sur internet une web-série qui donne la parole aux 5 familles ambassadrices ...
Téléthon 2010 : le 3637 toujours actif cette semai... Le Téléthon 2010 s’est achevé sur un compteur de 84 076 371 euros. Mais la collecte continue comme chaque année. L’an passé, le compteur en fin d’émis...
Téléthon 2009 : pour ou contre ? Faut-il continuer à donner pour le Téléthon ? A en croire le président du Sidaction, Pierre Bergé, ce serait plutôt non. Il a suscité une très vive po...
Téléthon : participez à la régate virtuelle Concar... Antoine Priscoglio, bénévole pour le Téléthon et atteint de la myopathie de Duchenne (maladie génétique) organise une course de voiliers virtuelle de ...