La progression des connaissances laisse espérer de nombreuses possibilités thérapeutiques mais aussi des risques car la régulation des gènes apparaît d’une est plus compliquée que l’on avait imaginé.

 En théorie : on a pu associer le mauvais fonctionnement de certains gènes à une maladie spécifique (mucoviscidose, cancers…). Ces maladies résultent du mauvais fonctionnement ou de l’absence d’un gène. La thérapie génique intervient alors pour corriger les défauts du gène incriminé. Elle consiste à injecter un gène sain dans la cellule pour remplacer le gène défectueux afin de produire des protéines thérapeutiques spécifiques pour combattre ou corriger la maladie. Pour atteindre le gène défectueux dans la cellule, on utilise un « vecteur » qui conduira le gène sain à la cellule visée. Parmi ces vecteurs, les plus utilisés sont les vecteurs viraux.

 En pratique : Trois méthodes. 1) ex vivo : on extrait les cellules du malade et on y insère les gènes modifiés pour les réintroduire dans l’organisme. 2) in vivo : on introduit le vecteur portant le bon gène directement dans la circulation sanguine. 3) in situ : le vecteur de transfert est directement placé au sein du tissu cible.

3500 malades ont bénéficié d’essais de thérapie génique dans le monde*. La majorité des essais concerne les cancers, devant les maladies héréditaires puis les pathologies infectieuses ou cardio-vasculaires.

* Chiffres 2003 publiés par l’AFM

Source  : www.leem.org
Voir aussi : www.afm.org

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