Jusqu’alors délaissés par la plupart des industriels, les médicaments pédiatriques apparaissent progressivement dans la pharmacopée, c’est-à-dire la gamme de produits adaptés aux pathologies de l’enfance. Les Entreprises du Médicament, (Leem) ont annoncé mardi que durant l’année 2009, onze solutions thérapeutiques nouvelles ont été apportées pour les enfants et les adolescents, avec des avancées à la fois dans le traitement de maladies spécifiques de l’enfant, et dans l’adaptation de traitements auparavant réservés aux adultes.

 Les améliorations concernent des pathologies du plus jeune âge comme certaines formes graves d’épilepsies, certaines maladies rares comme l’hyperphénylalaninémie (une anomalie rare du metabolisme qui concerne un acide aminé que le corps, faute d’enzyme adaptée, ne peut détruire susceptible d’entraîner des lésions cérébrales).

 La mise à disposition de cinq vaccins contre des maladies graves, comme la méningite et l’encéphalite japonaise apporte des outils de prévention majeurs, essentiellement destinés aux enfants.  Aujourd’hui, pour mettre à la disposition des enfants les médicaments qui leur sont utiles, on s’assure de leur efficacité lors d’essais cliniques pédiatriques, donc spécifiques, et leur mode d’administration doit désormais se faire avec une forme galénique (gélules, solution buvable, piqûre…) adaptée.

Une grande partie des médicaments administrés aux enfants n’étaient jusqu’alors pas développés à leur intention, mais résultaient d’adaptations de produits destinés aux adultes. Il existait un risque que ces médicaments ne répondent pas aux critères de qualité, de sécurité et d’efficacité en entraînant des effets indésirables inattendus dus au surdosage ou à l’inverse un risque d’inefficacité lié à un sous-dosage.

 L’enfant n’est pas un petit adulte

 Les enfants ne sont pas des adultes en miniature et de plus, certaines maladies sont spécifiques à l’enfance. Un médicament à petites doses ne se transforme pas obligatoirement en médicament pour enfant. Le métabolisme d’un enfant diffère de celui de l’adulte. Les capacités d’élimination sont variables en fonction de l’âge. Ainsi chez le nouveau-né (0 à 28 jours) les capacités d’élimination sont faibles : il faut donc des doses moins importantes, sinon il y a surdosage. Au contraire, chez le nourrisson de 28 jours à 2 ans, les capacités d’élimination sont importantes : il faut donc des doses relativement (par rapport à l’unité de poids corporel) plus élevées que chez l’adulte.

Adapter des posologies prescrites pour les adultes en fonction du poids de l’enfant n’est donc pas une démarche satisfaisante. 

 Des médicaments adaptés aux enfants 

 Un médicament destiné à l’enfant nécessite une présentation galénique spécifique et adaptée à son âge pour permettre une administration simple et sûre. En effet, certaines voies d’administration peuvent s’avérer dangereuses. Par exemple, les comprimés présentent un risque de fausse route chez les enfants de moins de six ans. La voie intramusculaire est mal tolérée par les enfants car leur masse musculaire est peu développée et cette voie se révèle douloureuse. L’administration par voie intraveineuse pose des problèmes d’ordre technique : chez le nouveau-né en raison du petit calibre des veines). En plus de la voie d’administration et de la forme pharmaceutique, il faut également tenir compte de l’aspect, odeur et goût du médicament. Les enfants y sont très sensibles.

Des essais cliniques  difficiles à mener 

 D’autres raisons s’ajoutent à ces difficultés à mettre sur le marché un médicament pédiatrique, notamment un coût élevé de développement (deux à trois fois plus élevé que celui d’un médicament destiné à l’adulte) ainsi que la question éthique relative à la conduite des essais.

En ce qui concerne les aspects éthiques, les particularités sont davantage en rapport avec l’obtention du consentement qu’à la méthodologie elle-même. L’usage du placebo est aussi justifié que chez l’adulte dans les situations où il n’existe pas déjà de médicament de référence pour l’indication considérée, à cet âge. En revanche, ce qui ne serait pas éthique, ce serait de ne pas faire d’essais cliniques chez l’enfant. Depuis 2008, les entreprises pharmaceutiques sont obligées de procéder à des travaux de recherche pédiatrique pour chaque médicament élaboré pour les adultes et présentant une utilisation possible chez les enfants.

Les quatre grandes classes d’âge

Le terme « enfant » est vague. Il peut aussi bien s’appliquer à un prématuré de quelques centaines de grammes qu’à un adolescent ayant une morphologie identique à celle d’un adulte. L’Agence Européenne du Médicament (EMEA) recommande donc la classification de la population pédiatrique qui distingue quatre classes: 

de 0 à 28 jours : nouveau-nés
de 29 jours à 24 mois : nourrissons
de 2 à 12 ans : enfants
de 12 à 18 ans : adolescents

Source Leem
http://www.leem.org

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