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Des résultats prometteurs d’un traitement dans l’amyotrophie spinale

La société de biotechnologie Trophos et l’AFM-Téléthon ont annoncé des résultats positifs de l’étude clinique pivot de son produit phare, l’olesoxime, dans l’amyotrophie spinale (AS), une maladie génétique qui affecte les neurones moteurs.

Ces résultats vont être présentés lors du 66e congrès de l’Académie Américaine de Neurologie (AAN) qui se tient du 26 avril au 3 mai 2014 à Philadelphie aux Etats-Unis. 

L’amyotrophie spinale est une maladie génétique autosomique récessive qui affecte les neurones moteurs. Ces derniers commandent les muscles volontaires sollicités lors d’activités telles que la marche, le contrôle de la tête et du cou, la déglutition ou tout geste mobilisant des muscles striés. L’AS touche environ 20 000 personnes dans le monde et environ un nouveau-né sur 6 000 en est atteint. Il s’agit de la première cause de mortalité génétique chez des enfants de moins de deux ans.

Les résultats montrent un maintien des fonctions motrices chez les patients traités avec l’olesoxime au cours des deux années de l’étude ainsi qu’une plus faible apparition de complications liées à la maladie, induisant un mieux-être chez les patients traités. La découverte de l’olesoxime ainsi que son développement pour l’amyotrophie spinale a été financée en majeure partie par l’AFM-Téléthon.

« L’analyse des données de cette étude pivot fournit une preuve supplémentaire de l’effet neuroprotecteur de l’olesoxime, avec un impact statistiquement significatif de celui-ci sur le maintien de la fonction motrice des patients durant les deux années de traitement comparé au placebo, déclare le Dr Enrico Bertini, investigateur principal de l’étude clinique. Les résultats des critères secondaires sont aussi prometteurs, et de surcroît nous avons observé moins d’effets indésirables liés à la maladie dans le groupe traité avec l’olesoxime. L’AS est une maladie dévastatrice qui, même dans ses formes les moins graves, entraîne une atrophie musculaire progressive, une perte de la mobilité et de la fonction motrice. L’olesoxime possède le potentiel pour être le premier produit approuvé pour le traitement des patients AS ».

« L’efficacité de l’olesoxime chez des patients AS montrée dans cette étude pivot est très encourageante. Nous avons l’intention de soumettre aussi vite que possible l’olesoxime à l’enregistrement en Europe et aux Etats-Unis » a ajouté Christine Placet, Présidente du Directoire de Trophos.

« La preuve de l’effet neuroprotecteur de l’olesoxime offre un réel espoir aux patients AS, a commenté Rebecca Pruss, Directrice Scientifique de Trophos. Ces résultats augmentent notre confiance dans le potentiel de l’olesoxime dans d’autres indications, ils viennent également valider la plateforme de recherche de Trophos et la promesse portée par le criblage phénotypique dans la découverte de médicaments. Nous sommes reconnaissants envers l’AFM-Telethon pour son soutien financier et son engagement à long terme, mais aussi envers nos autres actionnaires, les patients et leurs familles, ainsi qu’envers les cliniciens qui nous ont permis d’achever cette étude pivot de l’olesoxime ».

« L’AFM-Téléthon se félicite des résultats obtenus par l’olesoxime dans l’une des maladies neuromusculaires les plus fréquentes chez l’enfant, l’amyotrophie spinale. C’est la concrétisation de 14 ans d’engagement aux côtés de Trophos pour la découverte et le développement de cette nouvelle molécule » a déclaré Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon.

Les données de l’étude pivot « A phase II study to assess safety and efficacy of olesoxime (TRO19622) in 3-25 year old spinal muscular atrophy (SMA) patients » seront présentées dans le cadre de la session « Emerging Science » : Poster session 3 (1500-1830), le mardi 29 avril 2014. P3.344

Source : Trophos

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29 avril 2014